2025年3月24日,六岁中国女童“梅”在上海交通大学医学院附属新华医院接受一种脑靶向的实验性基因编辑疗法,治疗她罕见的Snijders Blok-Campeau综合征,该病由CHD3基因单碱基突变引起,导致轻度认知和发育迟缓,通常不危及生命 [1, 2, 3]。
治疗方法为向脊髓管注射携带碱基编辑工具的病毒,试图修复神经元中的基因缺陷以恢复蛋白功能 [4, 1, 5, 2, 6, 3]。但注射后不久,女孩出现发热、严重肾损伤和血小板减少,迅速入重症监护室,约一周后因血栓性微血管病和剧烈免疫反应死亡。医院内部评估明确将死亡原因与基因编辑治疗直接关联 [4, 1, 5, 2, 6, 3]。
女孩家属为该治疗提供了约80万至86万美元资金,但这些费用及治疗风险未在相关发表论文中充分披露,导致伦理质疑。主导此项目的研究员为上海交通大学医学院松江研究院神经科学家邱子龙 [4, 1, 5, 2, 6, 3]。
2026年2月,邱子龙团队在《自然》杂志发表相关动物研究,但未提及此前的临床试验和女孩死亡事件。七位独立专家批评团队低估风险,且在动物实验显现毒性迹象时仍推进试验。针对以非致命疾病患儿执行高风险基因编辑疗法和告知不足,也产生了广泛伦理关注 [4, 1, 2, 6, 3]。
德克萨斯大学西南医学中心Steven Gray直言“这项试验本来就不应该进行” [1]。2025年9月,上海当局因违规开展该试验,处罚新华医院约3600美元(约2.4万元人民币) [4, 1]。
2026年7月26日,上海交通大学医学院宣布成立专项工作组全面调查该事件;次日,上海杨浦区卫生健康委员会也证实介入调查 [7, 1, 8, 6]。此次事件正处于深入调查阶段,相关责任认定和后续处置仍在推进。